essai clinique de phase III
La société Intrabio, que nous suivons depuis longtemps, lance un essai clinique de phase III sur l’utilisation de sa moléculaire N-acetyl-leucine pour améliorer les symptômes neurologiques de l’AT.
Les familles françaises peuvent y participer si elles le souhaitent.
Le conseil scientifique d’ATEurope n’a pas soulevé de contrindication. Comme évoqué avant l'essai de phase II (cf historique ci-dessous), il souligne que cette molécule, dérivée du Tanganil, ne semble pas présenter d’effet secondaire notable. Il a également pris en compte qu’elle venait d’être approuvée comme traitement de la maladie de Niemann-Pick C et avait des résultats similaires dans la gangliosidose GM2. Les résultats sont néanmoins jugés « discrets » et concernent des maladies très différentes de l'AT. Autrement dit et conformément à l'essai de phase II, l'effet attendu pour l'AT ne sera sans doute pas spectaculaire, mais il est espéré qu'il améliore certains symptômes, ce qui serait déjà très bien !
Le conseil scientifique a également noté que l’essai était peu pénible, avec seulement une prise orale du médicament et des prises de sang de contrôle.
A noter qu'il s’agit d’un essai contre placebo, gage de sérieux. Mais ceci signifie aussi que personne ne sait, pas même le personnel soignant, si le produit administré à un patient lors de l’essai est le médicament ou un produit neutre.
Enfin, cet essai est ouvert aux malades à partir de 4 ans, mais d'autres critères pourront éventuellement faire qu'Intrabio n'accepte pas tout le monde. Ceci dépend de ce qu'ils veulent démontrer et ne présume pas forcément de l'accès futur à un éventuel traitement par leur molécule.
Pour des raisons d’organisation et de logistique, il n’y a pas de centre en France pour cet essai, mais dans les pays voisins. Tous peuvent cependant proposer un accueil en français et les frais sont pris en charge par Intrabio. Le centre suisse de Berne est même francophone.
Le recrutement pour l’essai va commencer à partir du mois de mars mais les patients volontaires doivent se faire connaître au plus vite.
Vous trouverez dans le document PDF ci-contre (cliquez dessus) tous les détails transmis par Intrabio pour participer à cet essai qu'ATEurope suivra avec beaucoup d'attention bien sûr !
HISTORIQUE
Intrabio: essai clinique de phase II
Fin 2018, la FDA américaine (Food and Drug Administration) a approuvé un essai clinique de phase II porté par le laboratoire privé anglais Intrabio pour l'utilisation de la molécule désignée chez eux sous la dénomination IB1001 dans le traitement des symptômes neurologiques de l'AT.
Après avoir pris conseil auprès de notre comité scientifique et contacté Intrabio, ATEurope est en mesure de vous délivrer les éléments suivants:
Rappel
- Un essai de phase I vérifie l’innocuité d'un traitement
- Un essai de phase II vérifie son efficacité
- Un essai de phase III le compare à ce qui existe, voire à un placebo, pour confirmer qu'il apporte un plus dans la prise en charge médicale d'une maladie
Objectif de l'essai
- Améliorer les symptômes neurologiques
- Donc la qualité de vie
La molécule
- Il s'agit de la molécule N-Acetyl-L-Leucine, très proche de celle utilisée dans le Tanganil, un médicament français prescrit contre les vertiges
- La molécule française a été approuvée en 1957 pour cette seule utilisation
- Elle a été assez peu utilisée à l'étranger
- Son utilisation n'a jamais fait apparaître d'effets secondaires délétères, mais elle n'a jamais été donnée à des malades de l'AT
- Son processus d'action sur les vertiges n'est toujours pas expliqué: certains scientifiques et médecins mettent même en doute son efficacité
Pertinence de l'essai
- Le laboratoire avance des résultats positifs depuis 8 ans qu'il a commencé à étudier cette molécule sur une vingtaine d'applications possibles
- Les essais précliniques sur des cellules et des souris sont également annoncés encourageants
- L'approbation par les autorités du médicament Tanganil ne concerne jusqu'à aujourd'hui que la prescription contre les vertiges: l'essai vise à faire approuver la molécule pour d'autres applications, dont l'AT
- Trois essais de phase II seront conduits en parallèle, dont celui sur l'AT
Analyse du comité scientifique d'ATEurope
- Sur les effets espérés, nos neurologues sont assez réservés car la molécule du Tanganil, bien que très légèrement différente de celle testée, est connue et utilisée depuis longtemps et est encore aujourd'hui l'objet de controverse sur son indication de base
- Devant l'absence d'effets secondaires connus, sans présumer de ceux sur les patients atteints d'AT que cet essai doit évaluer, le risque est évalué comme faible
- Pour mettre un essai en place, il faut:
- qu'un centre médical se porte volontaire
- environ un an en France pour obtenir toutes les autorisations nécessaires à un tel essai
Déroulement de l'essai
- Trois centres: un aux USA ouvrira en juin 2019, deux autres en Angleterre et en Allemagne dans l'été. Intrabio ne prévoit pas d'ouvrir un quatrième centre à ce stade.
- Le recrutement de 39 personnes atteintes d'AT n'a pas encore commencé. Aux USA, seuls des patients de plus de 18 ans seront inclus; en Allemagne et en Angleterre, à partir de 6 ans. De nombreux autres critères sont exigés dont la liste est ici: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03759678 (Anglais) ou https://translate.google.fr/translate?sl=en&tl=fr&u=https%3A%2F%2Fclinicaltrials.gov%2Fct2%2Fshow%2FNCT03759678 (français)
- Si les trois sites n'arrivent pas à recruter suffisamment, des patients européens désirant intégrer l'essai le pourront en se rendant dans l'un des deux centres. Les frais du participant et d'un accompagnateur seront alors pris en charge.
- Après une première visite et un délai de 6 semaines, la molécule sera administrée pendant 6 semaines suivies d'une période de 6 semaines d'observation. Au total, le programme dure un peu moins de 4 mois.
- Tous les participants recevront la molécule = pas de placébo
- L'administration se fait par voie orale
- La dose reçue dépend de l'âge et du poids
ATEurope s'est mis en contact avec Intrabio et a transmis les possibilités de suivi d'essais cliniques qui existent en France grâce à la base de données du CEREDIH qu'ATEurope finance. Nous serons désormais informés directement et en temps réel des avancées de l'essai.
D'après les éléments ci-dessus, pour le moment, cet essai de phase II n'a pas de besoin d'inclure de patients français. Nous serons sollicités si nécessaire.
Si un essai de phase III est décidé à l'issue, nous procéderons comme d'habitude, à savoir en passant par une évaluation par notre comité scientifique. En effet, ATEurope considère que l'avis de spécialistes est absolument nécessaire pour se faire une idée objective de l'intérêt d'un nouveau traitement, ceci à chaque étape de son essai. Il est indispensable:
- pour éviter de s'emballer trop vite et bien comprendre les bienfaits attendus, ou pas
- pour ne pas céder à l'enthousiasme trop marqué de labos dont certains intérêts peuvent parfois être plus larges que seulement l'AT
- pour mesurer l'impact de cet essai sur l'enfant ou l'adulte atteint d'AT qui va le subir, jamais anodin
- pour être sûr que la participation à un essai n'empêche pas le participant d'intégrer plus tard un autre essai à l'intérêt thérapeutique supérieur (cf les critères d'exclusion de cet essai Intrabio)
A très bientôt,
Cédric ANCHISI, président d'ATEurope
Février 2020: début de l'essai clinique:
Mi-Janvier, le laboratoire Intrabio nous a contacté pour proposer à des personnes françaises atteintes d'AT de participer à cet essai de phase II. Le centre médical qui réalise l'essai est situé à Munich et les frais de la personne et de son accompagnant seront pris en charge.
Avant toute chose, j'insiste sur le fait que TOUS les éléments de l'article ci-dessus restent valables, notamment l'analyse du Conseil Scientifique d'ATEurope.
Pour participer à l'essai, il faut être âgé de plus de 6 ans et répondre aux critères définis pour l'étude (cf lien dans l'article). Ils seront évalués lors du premier déplacement en Allemagne, mais il peut être utile pour le (la) candidat(e) à l'essai de consulter son propre neurologue en France pour qu'il effectue cette évaluation, afin d'éviter un voyage inutile.
Pour être efficace, cette consultation devra être préparée en amont en contactant l'équipe de Munich ou le laboratoire Intrabio.
<pL'essai commence dès le mois de février. Après avoir fait une lecture attentive de tout l'article et avoir évalué attentivement les avantages et inconvénients de la participation à cet essai, si vous êtes intéressés, alors vous pouvez contacter directement l'équipe de Munich à ces coordonnées:
Principal Investigator: Susanne Schneider, MD (
Sub-Investigator: Anita Hennig, MD (
Contacter cette équipe doit se faire de préférence initialement en anglais. Malgré ses imperfections, vous pouvez utiliser Google Translate, ou équivalent, pour traduire vos envois et les réponses.
En revanche, si vous êtes admis dans l'essai, nous avons compris qu'un interprète sera sur place et que tous les documents officiels qui vous seront présentés seront en français.
Vous pouvez aussi demander des précisions (en anglais) à l'équipe administrative d'Intrabio située en Angleterre:
Taylor Fields, Intrabio Senior Vice-President,
ou vous rendre sur leur site, notamment sur cette page de Questions Fréquentes: http://intrabio.com/431-2/ (anglais) ou https://translate.google.fr/translate?sl=en&tl=fr&u=http%3A%2F%2Fintrabio.com%2F431-2%2F (français)
Enfin, en cas de difficultés, vous pouvez bien sûr nous contacter: nous ferons le maximum! (