Les chercheurs ont découvert qu'il existe des stades cellulaires précoces où la cellule n'est pas différenciée, n'a pas de spécialité: la cellule souche.

Types

On distingue quatre types de cellules souches:

• Les totipotentes: les cellules de l'œuf qui, à elles seules, pourraient permettre le développement d'un individu complet.
• Les unipotentes: cellules qui peuvent s'autorenouveler mais sont spécialisées dans la production d'un seul type de cellules, pour la régénération d'un organe par exemple.
• Les pluripotentes: des cellules complètement indifférenciées qui peuvent se reproduirent à volonté en laboratoire et prendre n'importe quelle spécialisation pour former tous les tissus de l'organisme. Elles proviennent de l'embryon dans les premiers stades du développement.
• Les multipotentes: à la différence des précédentes, les cellules multipotentes sont légèrement différenciées et ne peuvent donner qu'un certain type de cellules (ex: toutes les cellules du sang ont la même souche).

Origine

On les trouve dans l'embryon, le cordon ombilical ou même chez l'adulte.

Seuls les deux derniers types ont un intérêt thérapeutique mais, concernant les cellules pluripotentes, un problème est rapidement survenu: elles ne peuvent être prélevées que sur des embryons au début de leur développement, entraînant la destruction de ceux-ci et constituant ainsi un obstacle éthique. Cependant, de récentes découvertes ont permis, à partir de cellules multipotentes de sujets adultes, des cellules de peau, d'obtenir des cellules pluripotentes, supprimant du coup le problème moral.

Application théorique

Si on maîtrise cette propriété incroyable qu'ont les cellules souches de prendre la forme de n'importe quelle cellule de l'organisme, leurs applications thérapeutiques potentielles sont nombreuses:

• Réparer n'importe quelle partie du corps lésée physiquement. Ex: l'implantation de cellules souches sur des moelles épinières de paraplégiques suscite de grands espoirs.
• « Construire » un organe, aussi étonnant que cela puisse paraître. Ex: une équipe française travaille actuellement sur la construction d'un cœur.
• Recréer une fonction qu'une maladie, génétique ou non, empêche. On peut imaginer par exemple implanter des cellules souches avec un génome complet et fonctionnel, celles d'un donneur sain ou celles du patient préalablement modifiées, pour qu'elles remplacent ou suppléent les cellules déficientes.

Difficultés

Cependant, à l'heure actuelle, tout ceci reste très théorique: si de nombreux essais sur les animaux sont encourageants, il subsiste encore nombre de difficultés à surmonter:

• Il faut s'assurer de leur implantation au bon endroit.
• Comment évaluer et mesurer leur efficacité? Certains essais dans la maladie de Parkinson ont été contre-productifs, aggravant les symptômes.
• Il y a peu de recul et de connaissances sur leur efficacité à long terme. Des cellules actives ainsi implantées peuvent causer des tumeurs. C'est ce qui est arrivé à un jeune AT ayant reçu en Russie des cellules souches au niveau du cervelet selon un protocole inconnu (de ce site). Une des raisons invoquées généralement mais non établie est l'utilisation de gènes favorisant les cancers pour l'obtention de cellules souches pluripotentes.
• Il faut éviter le rejet immunologique: comme pour les greffes d'organes, celles de cellules souches provenant d'un corps étranger sont rejetées par l'organisme. Si la maîtrise de la production de cellules souches adultes se précise, la meilleure réponse à ce problème pourrait bien être la manipulation des cellules souches provenant du receveur directement: il n'y aurait plus de phénomène de rejet, donneur et receveur ne faisant alors qu'un.
• Les cellules souches ne suffisent pas pour reconstruire un organe, il faut une structure constituée de biomatériaux et l'association des deux n'est pas encore maîtrisée.

Cibles

Pour ce qui est de l'AT, les cibles potentielles d'un traitement par cellules souches pourraient être les cellules:

• De l'immunité, et notamment les lymphocytes T, à l'origine des dysfonctionnements immunitaires responsables des infections pulmonaires, des leucémies et lymphomes, les trois facteurs de risques les plus importants dans l'AT. Qui plus est, ces cellules ont la moelle osseuse pour origine et les greffes de moelle sont parmi les mieux maîtrisées.
• De Purkinje. Cette variante de neurones est à l'origine de la neuro-dégénérescence dans l'AT. Des essais sur des cellules neuronales sont en cours ou ont déjà eu lieu dans d'autres maladies avec des résultats qui s'améliorent.

Mais le plus difficile n'est pas d'implanter: c'est sélectionner la bonne cellule souche.